Conheça o novo medicamento para tratamento de atrofia muscular (AME)

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Conheça o novo medicamento para tratamento de atrofia muscular (AME)

A Food and Drug Administration (FDA), agência federal do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos Estados Unidos, aprovou no dia 24 de maio o Zolgensma, que promete ser o medicamento mais caro do mundo.
Criado pela empresa AveXis, da Novartis o medicamento usa terapia gênica para tratar atrofia muscular espinhal (AME) em crianças. Uma das doenças mais letais na infância, que causa desgaste muscular e uma das principais causas genéticas de mortalidade infantil que afeta 1 em cada 11 mil nascimentos.
O Zolgensma promete retardar a atrofia muscular espinhal (AME), enfermidade que pode levar à morte ou exigir o uso de aparelho de respiração artificial. O novo medicamento usa um vírus para transportar uma proteína para dentro das células motoras. O resultado é uma correção do DNA afetado, uma cura genética nos casos de tipo 1 – que pode se manifestar no bebê no útero da mãe. Mas a empresa afirma que a tendência é de os resultados se repetirem nos tipos 2 e 3, que englobam crianças entre sete e 18 meses de idade em diante. Significa que crianças que não andariam e mal conseguiriam respirar sozinhas ganham de volta a plena capacidade muscular e uma vida sem limitações.
O Zolgensma é aplicado diretamente na corrente sanguínea, sem necessidade de internação ou aparato mais complexo. Com ambos os medicamentos citados, o diagnóstico precoce é fundamental. Para isso, é necessário o chamado teste do pezinho expandido, que atualmente não é oferecido pelo SUS e custa aproximadamente R$ 80 a mais do que o teste tradicional.
AME A atrofia muscular espinhal (AME) é uma doença neuromuscular caracterizada por degeneração e perda de neurônios motores da medula espinhal e do tronco cerebral. A doença pode ocasionar fraqueza muscular progressiva e atrofia.
Os tratamentos ainda não são capazes de recuperar os neurôrios motores que foram perdidos, mas buscam retardar o progresso da doença e melhorar a função muscular dos pacientes proporcionando uma melhor qualidade de vida. A doença é classificada com base na idade de início e curso clínico:
Tipo I – forma mais severa e pode se manifestar ainda no útero;
Tipo II – forma intermediária da doença e se manifesta entre 3 e 15 meses de idade;
Tipo III – forma menos severa, e pode se manifestar a partir dos 2 anos até a vida adulta.
Fonte: https://www.uai.com.br/saude/
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