Tratamento para Cistinose

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16/07/2019

Tratamento para Cistinose

Cystagon (bitartarato de mercaptamina) 

Este é um resumo do Relatório Público Europeu de Avaliação (EPAR) relativo ao Cystagon. O seu
objetivo é explicar o modo como o Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) avaliou o
medicamento a fim de emitir um parecer favorável à concessão de uma Autorização de Introdução no
Mercado, bem como as suas recomendações sobre as condições de utilização do Cystagon.

O que é o Cystagon?

O Cystagon é um medicamento que contém a substância ativa mercaptamina (também conhecida por
cisteamina). Está disponível sob a forma de cápsulas (50 e 150 mg).

Para que é utilizado o Cystagon?

O Cystagon é utilizado para o tratamento de doentes com cistinose nefropática (rins). A Cistinose é
uma doença hereditária rara na qual quantidades excessivas de cistina, um aminoácido naturalmente
encontrado no organismo, se acumulam no interior das células, especialmente nos rins e nos olhos,
danificando-os.
O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica.

Como se utiliza o Cystagon?

O tratamento com o Cystagon deve ser iniciado por um médico com experiência no tratamento da
cistinose.
Os níveis de cistina nos glóbulos brancos devem ser monitorizados e utilizados para ajustar a dose.
Nas crianças até 12 anos de idade, a dose diária recomendada é calculada de acordo com a área de
superfície corporal (a qual é calculada em função da altura e do peso do doente), que é de 1,30 g por
m2
, dividida em 4 doses. Para os doentes com mais de 12 anos de idade e mais de 50 kg de peso, a
dose recomendada é de 2 g/dia, dividida em 4 doses. As doses iniciais devem ser de um quarto a um
Cystagon
EMA/CHMP/371441/2015 Página 2/3
sexto das doses finais previstas. A dose inicial deve ser gradualmente aumentada ao longo de 4 a
6 semanas. A dose máxima não deverá nunca exceder 1,95/m2
/dia. Para mais informações, consulte o
Folheto Informativo.

Como funciona o Cystagon?

A substância ativa do Cystagon, a mercaptamina, reage com a cistina para formar outro aminoácido
denominado cisteína, e um composto denominado sal de cisteína-cisteamina. O organismo consegue
eliminar este sal das células. A quantidade de cistina nos órgãos diminui, limitando, assim, as lesões
causadas nestes órgãos.

Como foi estudado o Cystagon?

O Cystagon foi investigado em três estudos principais que incluíram 234 doentes ao longo de um
período de 12 anos. Estes estudos incluíram crianças e doentes recentemente recrutados nos quais
foram testadas duas doses diferentes. Na medida em que se trata de uma doença muito grave, não foi
possível, por questões éticas, comparar o Cystagon diretamente com um placebo (tratamento
simulado). Em vez disso, a comparação foi levada a cabo com um grupo de doentes que tinham sido
tratados com um tratamento simulado como parte de outro ensaio não relacionado. Os estudos
analisaram a função renal, a sobrevida e a taxa de crescimento dos doentes.

Qual o benefício demonstrado pelo Cystagon durante os estudos?

Os três estudos realizados mostraram que o Cystagon retarda a ocorrência de problemas renais e a
necessidade de diálise ou transplante renal quando o tratamento é iniciado nos primeiros anos de vida.
Também melhora a taxa de sobrevida e a taxa de crescimento nas crianças tratadas.

Qual é o risco associado ao Cystagon?

Os efeitos secundários mais frequentes associados ao Cystagon (observados em mais de 1 a 10
doentes) são perda de apetite, vómitos, náuseas (enjoos), diarreia, letargia (falta de energia) e pirexia
(febre). Para a lista completa dos efeitos secundários comunicados relativamente ao Cystagon, consulte
o Folheto Informativo.
O Cystagon é contraindicado em pessoas hipersensíveis (alérgicas) à cisteamina, a qualquer outro
componente do medicamento, a qualquer outro componente ou a outro medicamento designado
penicilamina. É contraindicado em mulheres lactantes ou grávidas (em especial durante o primeiro
trimestre de gravidez), exceto em caso de absoluta necessidade.

Por que foi aprovado o Cystagon?

A cistinose é uma doença rara e fatal e Cystagon é considerado um medicamento útil para esta doença.
O CHMP concluiu que os benefícios do Cystagon são superiores aos seus riscos e recomendou a
concessão de uma autorização de introdução no mercado para o medicamento.
Outras informações sobre o Cystagon
Em 23 de junho de 1997, a Comissão Europeia concedeu uma Autorização de Introdução no Mercado,
válida para toda a União Europeia, para o medicamento Cystagon.

Outras Informações sobre o Cystagon:

A Comissão Europeia concedeu uma autorização de Introdução no Mercado, válida para toda a União Europeia, para o Cystagon em 23 de junho de 1997.

Para mais informações sobre o tratamento com o Cystagon, leia o folheto Informativo (também parte do EPAR) ou contacte o seu médico ou farmacêutico.

 

Fonte: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/cystagon

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